ゲノム編集を用いた優性遺伝性中枢神経疾患の治療方法の開発がAMEDのIRUD Beyond+ゲノム編集希少難治性疾患・未診断疾患領域における革新的開発候補物の非臨床POC確立を目指す研究に採択されました。
3年間の予定で、ゲノム編集を用いた治療研究を推進します。
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